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AADCD是芳香族L-氨基酸脱羧酶缺乏症的简称。这是一种罕见的常染色体隐性遗传性疾病,属于单基因代谢性疾病。1月15日,澎湃新闻记者从国家儿童医学中心(上海)、上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心获悉,该院神经内科作为牵头单位,正在开展一项面对AADCD的基因治疗研究。截至目前,已经有6名AADCD患儿接受一款名为“VGN-R09b注射液”的基因药物治疗。根据一年来试验用药的结果显示,这6名患儿运动功能得到了不同程度的提升,但其药物疗效仍然在持续随访观测中。
“我们希望世界变得更加美好,我们也有理由相信,世界会变得更加美好。同时,我们也清楚地知道,前途是光明的,道路是曲折的。”对于人类依然面临的诸多难题和挑战,习近平总书记从不讳言。放眼全球,冷战思维和强权政治阴霾不散,局部冲突和动荡频发,经济全球化遭遇逆流,单边主义、保护主义明显上升,人类社会亟盼走出危机困境、走向持久和平与繁荣的正确道路。牛总管app下载链接
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