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通知强调,各地各相关部门要将儿童安全作为关爱服务活动的重要内容,针对寒假易发多发的烟花爆竹、溜冰滑雪、冻伤摔伤、交通事故等意外风险,通过多种方式普及应急避险和安全自护知识。要特别关注农村留守儿童、困境儿童等,动员志愿服务力量,与留守困境儿童结对子,提供亲情陪伴、心理疏导、安全照护、学业辅导、节日慰问等暖心帮扶,让孩子们切身感受到党和政府的关心关怀。

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王纪文表示:“这款名为VGN-R09b注射液的基因药物由上海一家本土基因工程技术公司研发,一开始药物研发设计是针对帕金森病治疗,但这款基因治疗药物也针对AADC这个基因,“其实当前在国际上,已经有针对AADCD的基因治疗药物正式上市,即PTC Therapeutics公司生产的AAV基因治疗药物Upstaza,已于2022年7月获得欧盟委员会上市批准,这也是针对AADC缺乏症治疗唯一获批的药物,可以用于18个月及以上确诊为AADCD严重型患者。”

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