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AADCD是芳香族L-氨基酸脱羧酶缺乏症的简称。这是一种罕见的常染色体隐性遗传性疾病，属于单基因代谢性疾病。1月15日，澎湃新闻记者从国家儿童医学中心（上海）、上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心获悉，该院神经内科作为牵头单位，正在开展一项面对AADCD的基因治疗研究。截至目前，已经有6名AADCD患儿接受一款名为“VGN-R09b注射液”的基因药物治疗。根据一年来试验用药的结果显示，这6名患儿运动功能得到了不同程度的提升，但其药物疗效仍然在持续随访观测中。

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伟德国际娱乐app官网在谈及中国创新能力时，关冬梅表示，一直以来，阿斯利康致力于成为纽带和桥梁，将国际前瞻的创新药品引进来，并带着中国医药创新力量走出去，以中国产业优势链接全球机遇，为中国及全球患者创造更大价值。她还特别提到，过去几年时间，中国在很多创新药的审批和加速上推出了非常有力的措施，包括对1类创新药物开辟了绿色通道，也加快了对创新药物的评审。同时，中国本土研发创新能力也在不断提升，在世界的话语权也在逐渐增加。