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AADCD是芳香族L-氨基酸脱羧酶缺乏症的简称。这是一种罕见的常染色体隐性遗传性疾病,属于单基因代谢性疾病。1月15日,澎湃新闻记者从国家儿童医学中心(上海)、上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心获悉,该院神经内科作为牵头单位,正在开展一项面对AADCD的基因治疗研究。截至目前,已经有6名AADCD患儿接受一款名为“VGN-R09b注射液”的基因药物治疗。根据一年来试验用药的结果显示,这6名患儿运动功能得到了不同程度的提升,但其药物疗效仍然在持续随访观测中。
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WWW,BB8677,COM春天,是人们情绪最为复杂的季节,腊月也是。进入腊月以后,春节在一天天迫近,春天也就更近了,这样的情绪也显得更为浓稠了。在腊月的情绪里,我总觉得有一种迫切的期盼在。尽管每个人所期盼的内容不同,即便是同一个人,在不同的年纪所期盼的内容也会不一样,可人们对这样一种期盼的热切仍不会消减多少。一年中,有一段时间满怀期盼,总是件好事情。