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据论文介绍,约100万年前,伊比利亚猞猁(Lynx pardinus)从其姐妹物种欧亚猞猁(Lynx lynx)分化而来,但它们的基因组显示,两个物种间出现过DNA转移(该过程名为基因渗入)。20世纪的一次严重种群瓶颈事件让伊比利亚猞猁减少到只剩西班牙南部的两个隔离的小规模种群,遗传多样性为所有哺乳动物记录史上最低的一次。
王纪文表示:“这款名为VGN-R09b注射液的基因药物由上海一家本土基因工程技术公司研发,一开始药物研发设计是针对帕金森病治疗,但这款基因治疗药物也针对AADC这个基因,“其实当前在国际上,已经有针对AADCD的基因治疗药物正式上市,即PTC Therapeutics公司生产的AAV基因治疗药物Upstaza,已于2022年7月获得欧盟委员会上市批准,这也是针对AADC缺乏症治疗唯一获批的药物,可以用于18个月及以上确诊为AADCD严重型患者。”
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