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“芳香族L-氨基酸脱羧酶(简称AADC)会帮助人体合成血清素和多巴胺,一旦AADC缺乏,人体就没有足够的神经递质通过神经系统发送信号,不但很难控制身体,还会影响心率、血压和体温。”1月15日下午,王纪文在接受澎湃新闻记者采访时表示,通常AADCD患者在出生几个月内就会导致严重残疾和伤害,主要临床表现为运动功能障碍,最简单的抬头、坐、站、走都没办法做到,还伴有智力障碍和自主神经系统症状,可能存在10岁前夭亡的风险。

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在接受澎湃新闻记者采访时,上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心神经内科主任王纪文表示,上述这一项临床试验使用的基因治疗药物为国内首次研发、全球第二家治疗AADCD的产品。基于此次初期研究的治疗效果,VGN-R09b注射液也即将向国家药品监督管理局药品评审中心申报临床试验申请,其适应症不仅包括AADCD,还包括受众面更为广泛的帕金森病。

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    此外,交通强市也是一项重点工作。2024年,在铁路方面,南昌将加快完善南昌东站周边配套设施,扎实推进昌九高铁建设,力争推动昌福(厦)、武咸昌、长昌(九)等线路纳入国家铁路中长期规划(修编);高速公路方面,力争西二绕城高速上半年部分路段通车、国庆前全线贯通;城市交通方面,争取洪州大桥、复兴大桥早日建成通车;水运方面,加快修订南昌港总体规划,以最严要求、最高标准抓好赣抚尾闾综合整治工程建设,并积极申报南昌—九江国家综合货枢纽补链强链城市。

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