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在接受澎湃新闻记者采访时,上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心神经内科主任王纪文表示,上述这一项临床试验使用的基因治疗药物为国内首次研发、全球第二家治疗AADCD的产品。基于此次初期研究的治疗效果,VGN-R09b注射液也即将向国家药品监督管理局药品评审中心申报临床试验申请,其适应症不仅包括AADCD,还包括受众面更为广泛的帕金森病。

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不折不扣抓落实,关键要抓住要害、踩到点上,把目标导向和问题导向结合起来。目标是奋斗方向,问题是时代声音。党和人民就是在解决一个又一个问题中推动经济社会不断发展的。综合来看,当前我国发展面临的有利条件强于不利因素,经济回升向好、长期向好的基本趋势没有改变。也要看到,进一步推动经济回升向好需要克服有效需求不足、部分行业产能过剩、社会预期偏弱、风险隐患仍然较多等困难和挑战。中央经济工作会议部署的2024年九项重点任务,每一项都是奔着问题去的。不理解其背后深刻的目标导向和问题导向,就无法准确把握党中央的决策意图,落实起来就容易陷入无知而盲、无的放矢的困境。抓好落实,既要以目标为着眼点,增强方向感、计划性;又要以问题为着力点,瞄准问题去,对着问题改,在补短板、强弱项上持续用力,努力增强精准性、实效性。结合本地区本部门具体实际,聚焦改革发展中的突出问题,抓住关键环节,明确主攻方向,坚持“一把钥匙开一把锁”,精准谋划、精准施策、精准发力,使党中央重大决策部署精准落地、产生实效。

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