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王纪文表示:“这款名为VGN-R09b注射液的基因药物由上海一家本土基因工程技术公司研发,一开始药物研发设计是针对帕金森病治疗,但这款基因治疗药物也针对AADC这个基因,“其实当前在国际上,已经有针对AADCD的基因治疗药物正式上市,即PTC Therapeutics公司生产的AAV基因治疗药物Upstaza,已于2022年7月获得欧盟委员会上市批准,这也是针对AADC缺乏症治疗唯一获批的药物,可以用于18个月及以上确诊为AADCD严重型患者。”

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“一是科技大院,学校在陕西宝鸡12个区县建了32个科技大院,但很快发现,科技大院只能解决部分新技术推广问题,要实现产业技术系统的整体提升,不仅要靠培育品种,还需要技术、装备等。因此,把试验场建在产区,成了大家的共同诉求,也形成了第二种路径。”王亚平介绍,学校于2004年开始联合种业企业、地方政府建立试验示范站,围绕核心产区做研发和展示工作。除示范站外,还有基地、示范园等,目前已覆盖十余个省份。

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  • AADCD是芳香族L-氨基酸脱羧酶缺乏症的简称。这是一种罕见的常染色体隐性遗传性疾病,属于单基因代谢性疾病。1月15日,澎湃新闻记者从国家儿童医学中心(上海)、上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心获悉,该院神经内科作为牵头单位,正在开展一项面对AADCD的基因治疗研究。截至目前,已经有6名AADCD患儿接受一款名为“VGN-R09b注射液”的基因药物治疗。根据一年来试验用药的结果显示,这6名患儿运动功能得到了不同程度的提升,但其药物疗效仍然在持续随访观测中。

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    贺哲介绍,16日,河南全省阴天,中西部、北部小到中雪,局部有冻雨;东南部有中雨;其他县市有雨夹雪。17日,全省阴天,中西部部分县市小雨转雨夹雪;东南部部分县市有中到大雨;其他县市有小雨或零星小雨。18日,全省阴天,北中部有小到中雪,中西部部分县市有大雪;东南部部分县市有中雨;其他县市有小到中雨或雨夹雪。

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