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AADCD是芳香族L-氨基酸脱羧酶缺乏症的简称。这是一种罕见的常染色体隐性遗传性疾病,属于单基因代谢性疾病。1月15日,澎湃新闻记者从国家儿童医学中心(上海)、上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心获悉,该院神经内科作为牵头单位,正在开展一项面对AADCD的基因治疗研究。截至目前,已经有6名AADCD患儿接受一款名为“VGN-R09b注射液”的基因药物治疗。根据一年来试验用药的结果显示,这6名患儿运动功能得到了不同程度的提升,但其药物疗效仍然在持续随访观测中。

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保障粮食“颗粒归仓”“粒粒安全”,节粮减损是一项系统工程,涉及的链条长、范围广、环节多,必须加大粮食“产购储加销”各环节的科技投入力度,提升农业生产服务水平,形成全链条粮食减损的合力。2023年我国在粮食产购储加销各环节综合施策,粮食和物资储备工作交出了一份亮眼的“成绩单”:全国标准仓房完好仓容达到7亿吨;预计全年粮食企业实现工业总产值4.3万亿元,同比增长7%;农户储粮损失率降至2.9%,国有粮库储粮周期内综合损害率控制在1%以内。这一组组令人振奋的数据,标注出我国耕好“无形良田”的足迹,为守好大国粮仓,更好稳住国家粮食安全的“定海神针”发挥了重要作用。

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  • 在接受澎湃新闻记者采访时,上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心神经内科主任王纪文表示,上述这一项临床试验使用的基因治疗药物为国内首次研发、全球第二家治疗AADCD的产品。基于此次初期研究的治疗效果,VGN-R09b注射液也即将向国家药品监督管理局药品评审中心申报临床试验申请,其适应症不仅包括AADCD,还包括受众面更为广泛的帕金森病。

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