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据了解,今年,司法部将持续加强重点领域、新兴领域法律法规供给。突出重点、急用先行,加快推进党中央高度关注、国家治理急需、人民群众迫切期盼、维护国家安全必备的法律法规制修订工作。加快推进重点立法项目,全面加强金融法治建设,把“法治是最好的营商环境”落到实处。坚持立改废释并举,有序推进法律法规清理。同时,改进立法模式,更加注重“小切口”“小快灵”立法,探索建立立法快速响应机制。

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王纪文表示:“这款名为VGN-R09b注射液的基因药物由上海一家本土基因工程技术公司研发,一开始药物研发设计是针对帕金森病治疗,但这款基因治疗药物也针对AADC这个基因,“其实当前在国际上,已经有针对AADCD的基因治疗药物正式上市,即PTC Therapeutics公司生产的AAV基因治疗药物Upstaza,已于2022年7月获得欧盟委员会上市批准,这也是针对AADC缺乏症治疗唯一获批的药物,可以用于18个月及以上确诊为AADCD严重型患者。”

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