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“目前,AADCD在国内发病率还不清楚,大多数这种遗传病的个体仍然未被诊断。此前,台湾地区曾开展一项新生儿AADCD筛查,发现AADCD的出生发病率约为1/32000。当前,这种罕见疾病在日本、国内福建和台湾地区等相对多见。”王纪文告诉澎湃新闻记者,从临床来看,AADCD通常在1岁以内起病,平均起病年龄为3个月,但平均诊断年龄约为3.5岁,不少这类患儿起初会被误诊为癫痫、重症肌无力、睡眠障碍等。

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在接受澎湃新闻记者采访时,上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心神经内科主任王纪文表示,上述这一项临床试验使用的基因治疗药物为国内首次研发、全球第二家治疗AADCD的产品。基于此次初期研究的治疗效果,VGN-R09b注射液也即将向国家药品监督管理局药品评审中心申报临床试验申请,其适应症不仅包括AADCD,还包括受众面更为广泛的帕金森病。

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    本案中,何女士有自己的住房,每月有5000余元的退休金,享受医疗保险待遇,从经济条件来看,并不属于严格意义上的“生活困难的父母”,向子女要求高于其支付能力的赡养费数额,不应支持。但考虑到何女士将近九十高龄,生活已无法自理,平日确实需要人近身照顾,四个女儿均表示不能近身陪伴和照料,所以何女士即使不住进高端养老院,也有请保姆照顾的实际需要。

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