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在接受澎湃新闻记者采访时,上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心神经内科主任王纪文表示,上述这一项临床试验使用的基因治疗药物为国内首次研发、全球第二家治疗AADCD的产品。基于此次初期研究的治疗效果,VGN-R09b注射液也即将向国家药品监督管理局药品评审中心申报临床试验申请,其适应症不仅包括AADCD,还包括受众面更为广泛的帕金森病。

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据河南省气象台首席预报员贺哲介绍,受西南暖湿气流和较强冷空气共同影响,15日至18日河南将迎持续大范围阴雨雪天气。15日下午至夜间,河南济源、焦作、新乡中西部、三门峡、洛阳、郑州、开封、许昌西部、平顶山西部、南阳西部雨夹雪转中到大雪,其中三门峡北部、洛阳北部、郑州西部、济源西部局部有暴雪,部分县市伴有冻雨。

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    王纪文表示:“这款名为VGN-R09b注射液的基因药物由上海一家本土基因工程技术公司研发,一开始药物研发设计是针对帕金森病治疗,但这款基因治疗药物也针对AADC这个基因,“其实当前在国际上,已经有针对AADCD的基因治疗药物正式上市,即PTC Therapeutics公司生产的AAV基因治疗药物Upstaza,已于2022年7月获得欧盟委员会上市批准,这也是针对AADC缺乏症治疗唯一获批的药物,可以用于18个月及以上确诊为AADCD严重型患者。”

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