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AADCD是芳香族L-氨基酸脱羧酶缺乏症的简称。这是一种罕见的常染色体隐性遗传性疾病,属于单基因代谢性疾病。1月15日,澎湃新闻记者从国家儿童医学中心(上海)、上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心获悉,该院神经内科作为牵头单位,正在开展一项面对AADCD的基因治疗研究。截至目前,已经有6名AADCD患儿接受一款名为“VGN-R09b注射液”的基因药物治疗。根据一年来试验用药的结果显示,这6名患儿运动功能得到了不同程度的提升,但其药物疗效仍然在持续随访观测中。

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至于供不应求的状态背后,是否有人囤积居奇,经销商也对北京商报记者坦诚谈到,手里有货的人肯定会观望风向,越涨越不卖,即便要卖的话,也几乎是一台手机一个价,不会整批出货。当然价格回落也有明确的时间点,那就是等品牌官网或线下门店大批现货到货,或者不受限制的接受用户预订开始,其他渠道的价格才会回归合理区间。

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