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AADCD是芳香族L-氨基酸脱羧酶缺乏症的简称。这是一种罕见的常染色体隐性遗传性疾病,属于单基因代谢性疾病。1月15日,澎湃新闻记者从国家儿童医学中心(上海)、上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心获悉,该院神经内科作为牵头单位,正在开展一项面对AADCD的基因治疗研究。截至目前,已经有6名AADCD患儿接受一款名为“VGN-R09b注射液”的基因药物治疗。根据一年来试验用药的结果显示,这6名患儿运动功能得到了不同程度的提升,但其药物疗效仍然在持续随访观测中。

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坚持好发展好完善好中国新型政党制度,中国特色社会主义参政党建设不断加强。党的十八大以来截至2023年底,党中央召开或委托有关部门召开政党协商会议201次,其中习近平总书记亲自主持和出席的达48次,就一些全局性战略性问题充分听取党外人士意见。各民主党派中央、无党派人士围绕关系国计民生的重大问题深入考察调研、积极建言献策,为促进科学决策、民主决策发挥重要作用。受中共中央委托,各民主党派中央、无党派人士先后开展脱贫攻坚、长江生态环境保护等专项民主监督,开辟了多党合作服务党和国家中心工作的新领域,开创了彰显我国新型政党制度优势的新实践。支持各民主党派深入开展“凝心铸魂强根基、团结奋进新征程”主题教育,加强中国特色社会主义参政党建设,使新时代多党合作展现出勃勃生机。

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