AADCD是芳香族L-氨基酸脱羧酶缺乏症的简称。这是一种罕见的常染色体隐性遗传性疾病，属于单基因代谢性疾病。1月15日，澎湃新闻记者从国家儿童医学中心（上海）、上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心获悉，该院神经内科作为牵头单位，正在开展一项面对AADCD的基因治疗研究。截至目前，已经有6名AADCD患儿接受一款名为“VGN-R09b注射液”的基因药物治疗。根据一年来试验用药的结果显示，这6名患儿运动功能得到了不同程度的提升，但其药物疗效仍然在持续随访观测中。

      王纪文表示：“这款名为VGN-R09b注射液的基因药物由上海一家本土基因工程技术公司研发，一开始药物研发设计是针对帕金森病治疗，但这款基因治疗药物也针对AADC这个基因，“其实当前在国际上，已经有针对AADCD的基因治疗药物正式上市，即PTC Therapeutics公司生产的AAV基因治疗药物Upstaza，已于2022年7月获得欧盟委员会上市批准，这也是针对AADC缺乏症治疗唯一获批的药物，可以用于18个月及以上确诊为AADCD严重型患者。”3633,tv下载

      “中国必须有自己特色的大国外交。”党的十八大以来，习近平总书记对外交工作始终高度重视，倾注巨大心血。面对风云变幻的国际形势，以习近平同志为核心的党中央统筹中华民族伟大复兴战略全局和世界百年未有之大变局，在推进新时代中国特色社会主义事业的伟大征程中，领导我国对外工作攻坚克难、砥砺前行，经历了不少大风大浪，战胜了各种困难挑战，开创了中国特色大国外交新局面。3633,tv下载

      准确把握新时代爱国统一战线的历史方位，以全新视野深化对统一战线和统战工作的规律性认识。随着中国特色社会主义进入新时代，我们党团结带领全国各族人民全面建成小康社会，开启了实现第二个百年奋斗目标新征程，统一战线发展成为新时代爱国统一战线。新时代的统战工作具有许多新的历史特点、新的任务要求，需要把握大势、承前启后、与时俱进。习近平总书记突出强调“做好新形势下统战工作，必须掌握规律、坚持原则、讲究方法”，强调要处理好固守圆心和扩大共识、潜绩和显绩、原则性和灵活性、团结和斗争“四对关系”。这些重要论述既讲“两点论”又讲“重点论”，既讲矛盾的普遍性又讲矛盾的特殊性，体现了战略与策略的有机结合，充满了对立统一的辩证法，具有很强的思想性、针对性，为新时代统战工作高质量发展提供了方法论指导。比如潜绩和显绩的关系，统战工作是做人心的工作，是有看得见的显绩，但更多的是打基础、利长远的潜绩，很难进行量化评估，不是说短时间就会发生很明显的变化。我们既要充分认识统战工作“等不得”的紧迫感，做到只争朝夕、把握当下，又要对统战工作“急不得”有清醒认识，保持战略定力和历史耐心，做到持之以恒、久久为功。习近平总书记关于做好新时代党的统一战线工作的重要思想运用马克思主义立场观点方法，深刻洞察新时代统一战线面临的时与势、肩负的使命任务、内部结构的发展变化，谋长远之策、行固本之举，不断解决统战领域深层次的矛盾问题，标志着我们党对统一战线和统战工作的规律性认识达到新高度。3633,tv下载（撰稿：卓飞达）