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AADCD是芳香族L-氨基酸脱羧酶缺乏症的简称。这是一种罕见的常染色体隐性遗传性疾病,属于单基因代谢性疾病。1月15日,澎湃新闻记者从国家儿童医学中心(上海)、上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心获悉,该院神经内科作为牵头单位,正在开展一项面对AADCD的基因治疗研究。截至目前,已经有6名AADCD患儿接受一款名为“VGN-R09b注射液”的基因药物治疗。根据一年来试验用药的结果显示,这6名患儿运动功能得到了不同程度的提升,但其药物疗效仍然在持续随访观测中。
王纪文同时介绍,根据发病机制,AADCD有三大类治疗药物,一是多巴胺激动剂,二是单胺氧化酶抑制剂,三是维生素B6,“但由于目前病例数少,一般在治疗中常常是这几种药物一起来使用,至于哪些药真正对这一疾病起到很好的效果,也很难肯定,我们观察下来,轻度患儿服用这些药物有一些效果,但在重度患儿身上,效果都不明显。”
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对党忠诚是政治上的“定海神针”,自觉淬炼忠诚,做到心境澄明,心力茁壮,才不会在各种考验面前败下阵来。生死面前、困难之际,最考验忠诚。李大钊凛然走向绞刑架,激昂高呼“共产主义在世界、在中国,必然要得到光荣的胜利”;焦裕禄带领干部群众治理“三害”,笃信“革命者要在困难面前逞英雄”;王进喜心甘情愿为党、为人民当一辈子老黄牛,誓言“宁肯少活20年,拼命也要拿下大油田”……敢于直面血与火、生与死的斗争淬炼,才能锻造出唯一的、彻底的、无条件的、不掺任何杂质的、没有任何水分的绝对忠诚。