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便民利民是《条例》的一大亮点。该负责人分析,《条例》将近年来社保经办领域持续优化服务的一些实践经验、创新举措等,以法规形式巩固下来,更好满足人民群众对简便高效社保服务的期盼。比如,《条例》规定了社保经办机构提供线上线下服务,推动社保服务与相关政务服务协同办理,明确了社保服务“到哪办”;规定了取消没有法律法规和国务院决定依据的证明材料,明确了社保服务“怎么办”;规定了部分高频社保服务的办理时限,明确了“多长时间办完”。可以说,《条例》交出了一份更加清晰的社保服务“清单”。

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王纪文表示:“这款名为VGN-R09b注射液的基因药物由上海一家本土基因工程技术公司研发,一开始药物研发设计是针对帕金森病治疗,但这款基因治疗药物也针对AADC这个基因,“其实当前在国际上,已经有针对AADCD的基因治疗药物正式上市,即PTC Therapeutics公司生产的AAV基因治疗药物Upstaza,已于2022年7月获得欧盟委员会上市批准,这也是针对AADC缺乏症治疗唯一获批的药物,可以用于18个月及以上确诊为AADCD严重型患者。”

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