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市经信局相关负责人分析,这些企业整体呈现“三高两强”特征。“三高”是指高精尖,超八成属于十大高精尖产业;高成长,超六成营业收入增长率高于10%;高质量,北京市今年A股上市企业中,超五成为专精特新企业。“两强”是指科技创新强,超四成研发费用占比在15%以上;独门绝技强,近七成企业与产业链龙头企业形成配套。
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KIZUNAP王纪文表示:“这款名为VGN-R09b注射液的基因药物由上海一家本土基因工程技术公司研发,一开始药物研发设计是针对帕金森病治疗,但这款基因治疗药物也针对AADC这个基因,“其实当前在国际上,已经有针对AADCD的基因治疗药物正式上市,即PTC Therapeutics公司生产的AAV基因治疗药物Upstaza,已于2022年7月获得欧盟委员会上市批准,这也是针对AADC缺乏症治疗唯一获批的药物,可以用于18个月及以上确诊为AADCD严重型患者。”