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AADCD是芳香族L-氨基酸脱羧酶缺乏症的简称。这是一种罕见的常染色体隐性遗传性疾病,属于单基因代谢性疾病。1月15日,澎湃新闻记者从国家儿童医学中心(上海)、上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心获悉,该院神经内科作为牵头单位,正在开展一项面对AADCD的基因治疗研究。截至目前,已经有6名AADCD患儿接受一款名为“VGN-R09b注射液”的基因药物治疗。根据一年来试验用药的结果显示,这6名患儿运动功能得到了不同程度的提升,但其药物疗效仍然在持续随访观测中。
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manbex手机版app下载《青海日报》报道称,组建省委社会工作部,是全省机构改革的重要内容,是贯彻中央机构改革要求,落实省委工作部署,深化党的社会工作机构职能体系改革的重大举措,对坚持和加强党对社会工作的集中统一领导,推动党的社会工作在机构设置上更加科学、在体制机制上更加完善、在职能配置上更加优化、在运行管理上更加高效,进一步构建社会治理新格局、推动现代化新青海建设,具有十分重要的意义。