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AADCD是芳香族L-氨基酸脱羧酶缺乏症的简称。这是一种罕见的常染色体隐性遗传性疾病,属于单基因代谢性疾病。1月15日,澎湃新闻记者从国家儿童医学中心(上海)、上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心获悉,该院神经内科作为牵头单位,正在开展一项面对AADCD的基因治疗研究。截至目前,已经有6名AADCD患儿接受一款名为“VGN-R09b注射液”的基因药物治疗。根据一年来试验用药的结果显示,这6名患儿运动功能得到了不同程度的提升,但其药物疗效仍然在持续随访观测中。

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纵观多家平台的年货节活动可以看出,今年年货节的一大特点是优质商品供给增加。1月初,拼多多正式启动2024年年货节。该平台联合全国各省市上千个地标产区,优选品质商家,从供应源头为“多多好年货”保驾护航。今年的年货供应更加丰富,从地标产品到“县长推荐”,再延伸至全球各地区直采尖货,琳琅满目,方便消费者一站式购物。

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