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AADCD是芳香族L-氨基酸脱羧酶缺乏症的简称。这是一种罕见的常染色体隐性遗传性疾病,属于单基因代谢性疾病。1月15日,澎湃新闻记者从国家儿童医学中心(上海)、上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心获悉,该院神经内科作为牵头单位,正在开展一项面对AADCD的基因治疗研究。截至目前,已经有6名AADCD患儿接受一款名为“VGN-R09b注射液”的基因药物治疗。根据一年来试验用药的结果显示,这6名患儿运动功能得到了不同程度的提升,但其药物疗效仍然在持续随访观测中。
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谁知道K7娱乐城据介绍,司法部坚持示范创建和法治督察“两手抓”,聚焦重点问题开展精准化、“小切口”督察,完善与纪检监察、检察监督协作配合机制,增强法治督察针对性、实效性、权威性。同时,加强行政执法指导监督,强化行政执法监督机制和能力建设,加强行政执法协调监督工作体系建设,年底前基本建成省市县乡四级全覆盖的行政执法协调监督工作体系。