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AADCD是芳香族L-氨基酸脱羧酶缺乏症的简称。这是一种罕见的常染色体隐性遗传性疾病,属于单基因代谢性疾病。1月15日,澎湃新闻记者从国家儿童医学中心(上海)、上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心获悉,该院神经内科作为牵头单位,正在开展一项面对AADCD的基因治疗研究。截至目前,已经有6名AADCD患儿接受一款名为“VGN-R09b注射液”的基因药物治疗。根据一年来试验用药的结果显示,这6名患儿运动功能得到了不同程度的提升,但其药物疗效仍然在持续随访观测中。

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据日本媒体报道,地震造成至少1.5万栋房屋损毁,石川县仍有超过5.5万户断水,8700户停电。石川县仍有1.9万人在将近400处临时疏散点继续避难生活,政府将全力支持石川县把避难民众转运到非受灾地区、包括首都圈的酒店、旅馆等设施“二次避难”。只是,“二次避难”意味着离开居住地。许多灾民放心不下自己的房子和家什,担心脱离所在社区,不愿接受转运。

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