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王纪文表示：“这款名为VGN-R09b注射液的基因药物由上海一家本土基因工程技术公司研发，一开始药物研发设计是针对帕金森病治疗，但这款基因治疗药物也针对AADC这个基因，“其实当前在国际上，已经有针对AADCD的基因治疗药物正式上市，即PTC Therapeutics公司生产的AAV基因治疗药物Upstaza，已于2022年7月获得欧盟委员会上市批准，这也是针对AADC缺乏症治疗唯一获批的药物，可以用于18个月及以上确诊为AADCD严重型患者。”

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米乐体育app官网下载苹果春天，是人们情绪最为复杂的季节，腊月也是。进入腊月以后，春节在一天天迫近，春天也就更近了，这样的情绪也显得更为浓稠了。在腊月的情绪里，我总觉得有一种迫切的期盼在。尽管每个人所期盼的内容不同，即便是同一个人，在不同的年纪所期盼的内容也会不一样，可人们对这样一种期盼的热切仍不会消减多少。一年中，有一段时间满怀期盼，总是件好事情。