王纪文表示：“这款名为VGN-R09b注射液的基因药物由上海一家本土基因工程技术公司研发，一开始药物研发设计是针对帕金森病治疗，但这款基因治疗药物也针对AADC这个基因，“其实当前在国际上，已经有针对AADCD的基因治疗药物正式上市，即PTC Therapeutics公司生产的AAV基因治疗药物Upstaza，已于2022年7月获得欧盟委员会上市批准，这也是针对AADC缺乏症治疗唯一获批的药物，可以用于18个月及以上确诊为AADCD严重型患者。”

      夜校为什么这么火？除了价格亲民之外，课程内容丰富多元、文化服务日益精细都是重要原因。在一些青年文化夜校，学员不仅可以学习文化知识，还可以感受舞蹈声乐、即兴戏剧、非遗手作的魅力和风采。有的夜校将授课内容从传统的文化课拓展到生活时尚领域，红酒品鉴、点心制作、Vlog拍摄等课程让参与者在工作之余有了习得一技之长的机会。夜校以全新面貌走进年轻人视野，上夜校成为越来越多人的主动选择，这从一个侧面说明，文化产品和服务要想获得更多人的喜爱和欢迎，必须推陈出新、与时俱进。米乐体彩导航网

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      AADCD是芳香族L-氨基酸脱羧酶缺乏症的简称。这是一种罕见的常染色体隐性遗传性疾病，属于单基因代谢性疾病。1月15日，澎湃新闻记者从国家儿童医学中心（上海）、上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心获悉，该院神经内科作为牵头单位，正在开展一项面对AADCD的基因治疗研究。截至目前，已经有6名AADCD患儿接受一款名为“VGN-R09b注射液”的基因药物治疗。根据一年来试验用药的结果显示，这6名患儿运动功能得到了不同程度的提升，但其药物疗效仍然在持续随访观测中。米乐体彩导航网（撰稿：陶韵昭）