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AADCD是芳香族L-氨基酸脱羧酶缺乏症的简称。这是一种罕见的常染色体隐性遗传性疾病,属于单基因代谢性疾病。1月15日,澎湃新闻记者从国家儿童医学中心(上海)、上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心获悉,该院神经内科作为牵头单位,正在开展一项面对AADCD的基因治疗研究。截至目前,已经有6名AADCD患儿接受一款名为“VGN-R09b注射液”的基因药物治疗。根据一年来试验用药的结果显示,这6名患儿运动功能得到了不同程度的提升,但其药物疗效仍然在持续随访观测中。
在胡塞死后,胡塞武装与政府的冲突更加激烈,造成大量人员伤亡。2010年,胡塞武装与也门政府签署了停火协议。2011年“阿拉伯之春”爆发,胡塞武装再次发动反政府叛乱,萨利赫政府在当时国内的反对运动中倒台,被迫将权力交给了副总统哈迪,胡塞武装也趁此次运动发展壮大。新政府为了缓和与胡塞武装的关系,不仅将胡塞本人的遗体交给他的家人,还在新组建的政府中有更多实权,但胡塞武装对哈迪的示好“并不感冒”。新中同gay
福建与粤港澳大湾区,地域相近、文脉相承、商缘相通、人缘相亲。全国政协常委、中国和平统一促进会香港总会会长姚志胜认为,大湾区在粤港澳融合发展方面积累了经验,可供推动两岸融合发展参考借鉴;金融、科技、制造等优势产业也可以为建设两岸融合发展示范区提供重要支持。闽籍港澳政协委员可以发挥“双重积极作用”,加强大湾区与两岸融合发展示范区之间的联动合作。新中同gay
王纪文表示:“这款名为VGN-R09b注射液的基因药物由上海一家本土基因工程技术公司研发,一开始药物研发设计是针对帕金森病治疗,但这款基因治疗药物也针对AADC这个基因,“其实当前在国际上,已经有针对AADCD的基因治疗药物正式上市,即PTC Therapeutics公司生产的AAV基因治疗药物Upstaza,已于2022年7月获得欧盟委员会上市批准,这也是针对AADC缺乏症治疗唯一获批的药物,可以用于18个月及以上确诊为AADCD严重型患者。”新中同gay(撰稿:阙淑清)