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AADCD是芳香族L-氨基酸脱羧酶缺乏症的简称。这是一种罕见的常染色体隐性遗传性疾病,属于单基因代谢性疾病。1月15日,澎湃新闻记者从国家儿童医学中心(上海)、上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心获悉,该院神经内科作为牵头单位,正在开展一项面对AADCD的基因治疗研究。截至目前,已经有6名AADCD患儿接受一款名为“VGN-R09b注射液”的基因药物治疗。根据一年来试验用药的结果显示,这6名患儿运动功能得到了不同程度的提升,但其药物疗效仍然在持续随访观测中。
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明博体育地址甘肃省高院联合省政府出台《关于建立健全府院联动机制的意见》,同时联合省检察院出台《关于推进涉案企业合规案件办理的协作办法(试行)》,梳理下发全省法院优化法治化营商环境制度机制清单90余项,建立起完整的制度体系,形成了促进“多赢”“共赢”的长效机制。