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AADCD是芳香族L-氨基酸脱羧酶缺乏症的简称。这是一种罕见的常染色体隐性遗传性疾病,属于单基因代谢性疾病。1月15日,澎湃新闻记者从国家儿童医学中心(上海)、上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心获悉,该院神经内科作为牵头单位,正在开展一项面对AADCD的基因治疗研究。截至目前,已经有6名AADCD患儿接受一款名为“VGN-R09b注射液”的基因药物治疗。根据一年来试验用药的结果显示,这6名患儿运动功能得到了不同程度的提升,但其药物疗效仍然在持续随访观测中。

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吴翠云向记者提及,为促进成果转化落地,多地财政划拨专项资金,对技术出让机构、转移服务机构企业实行“后补助”。例如,天津市按照各单位促进技术交易绩效,对技术出让单位、技术转移机构予以技术交易后补助;广西桂林规定,引进动植物优新品种进行试验示范并在该市推广应用,单个新技术成果(新品种)年度按新增销售收入等次,分别给予5万元、10万元、20万元奖补。

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