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《条例》还提高了相关部门向社保经办机构共享信息的时效性,将社会保险法规定的及时通报调整为共享,进一步扩大了应当与社保经办机构信息共享的部门范围,增加了卫生健康、司法行政部门,这将推动进一步减少社保办事环节,通过“数据多跑路”,让“群众少跑腿”。

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王纪文表示:“这款名为VGN-R09b注射液的基因药物由上海一家本土基因工程技术公司研发,一开始药物研发设计是针对帕金森病治疗,但这款基因治疗药物也针对AADC这个基因,“其实当前在国际上,已经有针对AADCD的基因治疗药物正式上市,即PTC Therapeutics公司生产的AAV基因治疗药物Upstaza,已于2022年7月获得欧盟委员会上市批准,这也是针对AADC缺乏症治疗唯一获批的药物,可以用于18个月及以上确诊为AADCD严重型患者。”

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