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AADCD是芳香族L-氨基酸脱羧酶缺乏症的简称。这是一种罕见的常染色体隐性遗传性疾病,属于单基因代谢性疾病。1月15日,澎湃新闻记者从国家儿童医学中心(上海)、上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心获悉,该院神经内科作为牵头单位,正在开展一项面对AADCD的基因治疗研究。截至目前,已经有6名AADCD患儿接受一款名为“VGN-R09b注射液”的基因药物治疗。根据一年来试验用药的结果显示,这6名患儿运动功能得到了不同程度的提升,但其药物疗效仍然在持续随访观测中。

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此次发布的意见围绕“坚持创新驱动发展,加快迈向价值链中高端”等方面提出一系列具体举措,进一步明确了传统制造业转型升级路径。以此次意见的发布为契机,找准发力点,加快补齐制造业的相关短板和弱项,更好助力实现关键技术自主可控、保障产业链稳定可靠以及推进产业基础高级化、产业链现代化,进而蓄积制造业高质量发展新优势新动能,在全球经济发展新变局中,持续提升中国经济的韧性和活力。

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    全面推进美丽中国建设责任重大、使命光荣,必须深刻领悟“两个确立”的决定性意义,增强“四个意识”、坚定“四个自信”、做到“两个维护”,以高度的思想自觉、政治自觉、行动自觉全力抓好《意见》贯彻落实,确保党中央决策部署落地见效。

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