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王纪文表示：“这款名为VGN-R09b注射液的基因药物由上海一家本土基因工程技术公司研发，一开始药物研发设计是针对帕金森病治疗，但这款基因治疗药物也针对AADC这个基因，“其实当前在国际上，已经有针对AADCD的基因治疗药物正式上市，即PTC Therapeutics公司生产的AAV基因治疗药物Upstaza，已于2022年7月获得欧盟委员会上市批准，这也是针对AADC缺乏症治疗唯一获批的药物，可以用于18个月及以上确诊为AADCD严重型患者。”

1：兴安岭下，一座被艺术“唤醒”的村庄

2：深刻认识和把握习近平文化思想的实践特质

3：1月22日河北新增新冠确诊15例 石家庄11例邢台4例

678体育客户端据美国国家运输安全委员会(NTSB)称，这架 Cozy Mark IV型4座单引擎飞机于14日19时04分从圣马特奥县半月湾机场起飞。美国联邦航空管理局(FAA)表示，机上载有两人。圣马特奥县治安官办公室15日说，目击者报告称，14日晚看到一架双螺旋桨飞机在该县莫斯海滩附近飞行异常，随后消失不见。