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AADCD是芳香族L-氨基酸脱羧酶缺乏症的简称。这是一种罕见的常染色体隐性遗传性疾病,属于单基因代谢性疾病。1月15日,澎湃新闻记者从国家儿童医学中心(上海)、上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心获悉,该院神经内科作为牵头单位,正在开展一项面对AADCD的基因治疗研究。截至目前,已经有6名AADCD患儿接受一款名为“VGN-R09b注射液”的基因药物治疗。根据一年来试验用药的结果显示,这6名患儿运动功能得到了不同程度的提升,但其药物疗效仍然在持续随访观测中。
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2023年4月,沙特阿拉伯和阿曼代表9日在也门首都萨那与胡塞武装高层会面,为实现停火展开对话。2023年12月,沙特支持的也门政府以及与伊朗结盟的胡塞组织均承诺采取措施实现停火。因此,去年12月美国拉拢一些盟国在红海护航——“繁荣卫士”行动,沙特和阿联酋都没有参加,即使美英两国此次空袭胡塞武装,沙特和阿联酋都没有“趁人之危”,一方面是打累了,深刻感受到武力无法解决问题;另一方面也是经过多年的交手,发现胡塞武装不是“软柿子”,不可能因为几次空袭就销声匿迹。
在接受澎湃新闻记者采访时,上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心神经内科主任王纪文表示,上述这一项临床试验使用的基因治疗药物为国内首次研发、全球第二家治疗AADCD的产品。基于此次初期研究的治疗效果,VGN-R09b注射液也即将向国家药品监督管理局药品评审中心申报临床试验申请,其适应症不仅包括AADCD,还包括受众面更为广泛的帕金森病。