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王纪文表示:“这款名为VGN-R09b注射液的基因药物由上海一家本土基因工程技术公司研发,一开始药物研发设计是针对帕金森病治疗,但这款基因治疗药物也针对AADC这个基因,“其实当前在国际上,已经有针对AADCD的基因治疗药物正式上市,即PTC Therapeutics公司生产的AAV基因治疗药物Upstaza,已于2022年7月获得欧盟委员会上市批准,这也是针对AADC缺乏症治疗唯一获批的药物,可以用于18个月及以上确诊为AADCD严重型患者。”
1:国家卫健委:全国发热门诊接诊量呈波动下降趋势,医疗服务总体平稳有序
2:13.我听到化冰的声音
3:生意社:1月12日山东地区部分环己酮厂家报价持稳
erolabs,com邱勇代表学校向高华健教授全职加盟清华、成为清华大家庭的一员表示热烈欢迎。他说,人才是自主创新的关键,顶尖人才具有不可替代性。高华健教授是国际学术界公认的“大家”,在众多选择中毅然回到祖国、来到清华工作,令人感动。希望高华健教授充分发挥在人才培养、工程创新、学科交叉等方面不可替代的作用和广泛的国际影响力,带动清华工科建设不断迈上新台阶,与清华同仁一道努力为实现高水平科技自立自强作出贡献。