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AADCD是芳香族L-氨基酸脱羧酶缺乏症的简称。这是一种罕见的常染色体隐性遗传性疾病,属于单基因代谢性疾病。1月15日,澎湃新闻记者从国家儿童医学中心(上海)、上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心获悉,该院神经内科作为牵头单位,正在开展一项面对AADCD的基因治疗研究。截至目前,已经有6名AADCD患儿接受一款名为“VGN-R09b注射液”的基因药物治疗。根据一年来试验用药的结果显示,这6名患儿运动功能得到了不同程度的提升,但其药物疗效仍然在持续随访观测中。

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  • “四下基层”把宣传党的理论和路线方针政策作为重大任务,把调查研究作为重要路径,把解决问题作为关键导向,把推动发展作为落脚点,其核心要求与学习贯彻习近平新时代中国特色社会主义思想主题教育重点措施高度吻合。我们要把“四下基层”作为凝心铸魂的重要举措,组织党员领导干部围绕“四下基层”的精神内涵、价值追求、制度方法以及典型案例等进行学习研讨,通过下基层宣讲、上专题党课等方式深入普通党员和基层群众,把党的创新理论讲活讲透,把党的路线方针政策讲清楚讲明白。把“四下基层”作为为民造福的基本途径,用好现场调研、现场办公、领导下访、民生热线等方式,倾听群众呼声、摸清社情民意,察民情、出实招,以实际行动取信于民。把“四下基层”作为检视整改的有效方法,组织党员领导干部坚持问题导向,真找问题、找真问题,开展下访接访、化解群众信访积案,推动群众合理诉求及时就地解决。把“四下基层”作为推动发展的有力支撑,组织党员领导干部深入基层一线,紧盯发展所需、改革所急、基层所盼、民心所向的问题,现场研究、现场指导、现场协调,带动形成构建新发展格局、促进高质量发展的生动局面。把“四下基层”作为强基固本的强大推力,加强基层党组织和党员干部队伍建设,持续整顿软弱涣散基层党组织,切实增强基层党组织政治功能和组织功能。

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    从贯彻落实中央统战工作会议精神、做好新时代统战工作实践中理解把握这一重要思想,进一步增强学习贯彻的行动自觉。习近平总书记关于做好新时代党的统一战线工作的重要思想是不断展开的、开放式的科学理论体系,随着实践深入丰富发展,需要我们不断在深化内化转化上持续用力。必须坚持理论联系实际的学风,突出问题导向、实践导向、结果导向,深入开展新时代统一战线重大理论问题和各领域重点难点热点问题的调查研究,树立统战思维,增强统战意识,善于运用统战资源和统战方法,调动一切可以调动的积极因素,团结一切可以团结的力量,不断推进新时代统战工作高质量发展,推动党中央重大决策部署落地落实。(求是网)

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