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AADCD是芳香族L-氨基酸脱羧酶缺乏症的简称。这是一种罕见的常染色体隐性遗传性疾病,属于单基因代谢性疾病。1月15日,澎湃新闻记者从国家儿童医学中心(上海)、上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心获悉,该院神经内科作为牵头单位,正在开展一项面对AADCD的基因治疗研究。截至目前,已经有6名AADCD患儿接受一款名为“VGN-R09b注射液”的基因药物治疗。根据一年来试验用药的结果显示,这6名患儿运动功能得到了不同程度的提升,但其药物疗效仍然在持续随访观测中。
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星空网首页文章强调,统一战线是党的总路线总政策的重要组成部分,在我国革命、建设、改革不同历史时期发挥了重要作用。党的十八大以来,党统筹中华民族伟大复兴战略全局和世界百年未有之大变局,从治国理政的战略高度对统战工作作出全面部署,推动统战工作取得历史性成就,统一战线呈现出团结、奋进、开拓、活跃的良好局面。