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形式主义之弊非一日之寒,减轻基层负担也非一日之功。尽管相关治理工作不断取得成效,但仍需巩固成果,在加强常态监管、防止反弹回潮上下功夫。从根子上坚决摈除包括“指尖上的形式主义”在内的各类形式主义问题,既要从机制上着力,把握好数字应用程序规范管理与长远发展的关系,又要从思想层面破题,引导广大干部树立正确的权力观、政绩观、事业观。常抓不懈、久久为功,强化制度约束、筑牢思想堤坝,铲除形式主义滋生蔓延的土壤,才能持续改进干部作风、优化干事创业环境。

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“我们实行‘企业下单、科学家接单’的模式,企业来出题、我们去作答。”陈历水介绍,实验室创新推行“1个省外首席科学家+1个省内首席科学家”的双首席制,相互协作、共解技术难题。同时,当地还成立专门机构,负责实验室科研外相关工作,让科学家心无旁骛搞科研。

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  • 王纪文表示:“这款名为VGN-R09b注射液的基因药物由上海一家本土基因工程技术公司研发,一开始药物研发设计是针对帕金森病治疗,但这款基因治疗药物也针对AADC这个基因,“其实当前在国际上,已经有针对AADCD的基因治疗药物正式上市,即PTC Therapeutics公司生产的AAV基因治疗药物Upstaza,已于2022年7月获得欧盟委员会上市批准,这也是针对AADC缺乏症治疗唯一获批的药物,可以用于18个月及以上确诊为AADCD严重型患者。”

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    王纪文同时介绍,根据发病机制,AADCD有三大类治疗药物,一是多巴胺激动剂,二是单胺氧化酶抑制剂,三是维生素B6,“但由于目前病例数少,一般在治疗中常常是这几种药物一起来使用,至于哪些药真正对这一疾病起到很好的效果,也很难肯定,我们观察下来,轻度患儿服用这些药物有一些效果,但在重度患儿身上,效果都不明显。”

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