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经头部CT检查,董女士颅内蛛网膜下腔有出血,好在进一步检查未见血管异常。该院神经外科裘五四主任医师介绍,蛛网膜下腔出血是指颅内血管破裂,血液流入蛛网膜下腔的,是脑卒中的一种,分自发性、外伤性。董女士属自发性,情绪过于激动是诱因之一。经住院治疗,她的颅内出血基本吸收,顺利出院。医生提醒她保持心情平和,切勿激动,注意休息。

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王纪文表示:“这款名为VGN-R09b注射液的基因药物由上海一家本土基因工程技术公司研发,一开始药物研发设计是针对帕金森病治疗,但这款基因治疗药物也针对AADC这个基因,“其实当前在国际上,已经有针对AADCD的基因治疗药物正式上市,即PTC Therapeutics公司生产的AAV基因治疗药物Upstaza,已于2022年7月获得欧盟委员会上市批准,这也是针对AADC缺乏症治疗唯一获批的药物,可以用于18个月及以上确诊为AADCD严重型患者。”

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