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“芳香族L-氨基酸脱羧酶(简称AADC)会帮助人体合成血清素和多巴胺,一旦AADC缺乏,人体就没有足够的神经递质通过神经系统发送信号,不但很难控制身体,还会影响心率、血压和体温。”1月15日下午,王纪文在接受澎湃新闻记者采访时表示,通常AADCD患者在出生几个月内就会导致严重残疾和伤害,主要临床表现为运动功能障碍,最简单的抬头、坐、站、走都没办法做到,还伴有智力障碍和自主神经系统症状,可能存在10岁前夭亡的风险。

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王纪文表示:“这款名为VGN-R09b注射液的基因药物由上海一家本土基因工程技术公司研发,一开始药物研发设计是针对帕金森病治疗,但这款基因治疗药物也针对AADC这个基因,“其实当前在国际上,已经有针对AADCD的基因治疗药物正式上市,即PTC Therapeutics公司生产的AAV基因治疗药物Upstaza,已于2022年7月获得欧盟委员会上市批准,这也是针对AADC缺乏症治疗唯一获批的药物,可以用于18个月及以上确诊为AADCD严重型患者。”

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    确实,这场“农业大摸底”真是越摸越惊喜,知道咱中华地大物博,但没想到各地特产竟然还有独特的反差喜感。细数这次摸底摸出来的特色农产品,大多属于“新土特产”。例如藏红花,在大家心中它的产地是西藏,但没想到它早姓“沪”啦。据了解,上海种植藏红花已有40多年的历史。上世纪80年代初,上海市药材有限公司从海外成功引种藏红花球茎,并分别在崇明、嘉定等地区进行试种。如今,崇明区藏红花产业已成为当地重要的经济产业,每亩收入1.5万元左右,当地村民也依靠藏红花走上致富路。而位于崇明庙镇的永乐村,则被誉为“中国藏红花之乡”。

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