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AADCD是芳香族L-氨基酸脱羧酶缺乏症的简称。这是一种罕见的常染色体隐性遗传性疾病,属于单基因代谢性疾病。1月15日,澎湃新闻记者从国家儿童医学中心(上海)、上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心获悉,该院神经内科作为牵头单位,正在开展一项面对AADCD的基因治疗研究。截至目前,已经有6名AADCD患儿接受一款名为“VGN-R09b注射液”的基因药物治疗。根据一年来试验用药的结果显示,这6名患儿运动功能得到了不同程度的提升,但其药物疗效仍然在持续随访观测中。
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扬管图片大全乡村全面振兴展现新气象江西上饶市婺源县篁岭村原生态的自然风光与“晒秋”场景共同构成一幅美丽乡村画卷。法国籍自媒体创作者 朵丽雅摄 “中国传统古村落的韵味完美保留,民俗文化和非物质文化遗产被精心保护与传承,成为美丽乡村的生动符号。”