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AADCD是芳香族L-氨基酸脱羧酶缺乏症的简称。这是一种罕见的常染色体隐性遗传性疾病,属于单基因代谢性疾病。1月15日,澎湃新闻记者从国家儿童医学中心(上海)、上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心获悉,该院神经内科作为牵头单位,正在开展一项面对AADCD的基因治疗研究。截至目前,已经有6名AADCD患儿接受一款名为“VGN-R09b注射液”的基因药物治疗。根据一年来试验用药的结果显示,这6名患儿运动功能得到了不同程度的提升,但其药物疗效仍然在持续随访观测中。
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春天,是人们情绪最为复杂的季节,腊月也是。进入腊月以后,春节在一天天迫近,春天也就更近了,这样的情绪也显得更为浓稠了。在腊月的情绪里,我总觉得有一种迫切的期盼在。尽管每个人所期盼的内容不同,即便是同一个人,在不同的年纪所期盼的内容也会不一样,可人们对这样一种期盼的热切仍不会消减多少。一年中,有一段时间满怀期盼,总是件好事情。
2022年6月,莆田市秀屿区人民法院依照《中华人民共和国刑法》第一百四十一条第一款、第二十五条第一款、第二十七条、第六十七条第一款、第六十四条以及《最高人民法院、最高人民检察院关于办理危害药品安全刑事案件适用法律若干问题的解释》第三条、第四条、第九条、第十五条、第十九条、第二十条规定,判决被告人黄某某、柯某某犯生产、销售假药罪,判处被告人黄某某有期徒刑十二年,并处罚金1100万元;判处被告人柯某某有期徒刑三年,并处罚金50万元。