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AADCD是芳香族L-氨基酸脱羧酶缺乏症的简称。这是一种罕见的常染色体隐性遗传性疾病,属于单基因代谢性疾病。1月15日,澎湃新闻记者从国家儿童医学中心(上海)、上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心获悉,该院神经内科作为牵头单位,正在开展一项面对AADCD的基因治疗研究。截至目前,已经有6名AADCD患儿接受一款名为“VGN-R09b注射液”的基因药物治疗。根据一年来试验用药的结果显示,这6名患儿运动功能得到了不同程度的提升,但其药物疗效仍然在持续随访观测中。
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老皇冠体育注册下载记者采访发现,未名湖、博物馆等成为热门打卡地。“早就听说未名湖冰场开放了,趁着刚放假,和朋友相约来滑冰。”大学生许博雅有备而来,帽子、手套一应俱全,一进校门就直奔未名湖冰场。市民刘先生则想去博物馆看看,“我和儿子都是考古迷,听说北大赛克勒考古与艺术博物馆里有很多珍贵的文物展品,挺期待的。”他说,儿子今天上学,他要多拍些照片,回家分享给儿子看。