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AADCD是芳香族L-氨基酸脱羧酶缺乏症的简称。这是一种罕见的常染色体隐性遗传性疾病,属于单基因代谢性疾病。1月15日,澎湃新闻记者从国家儿童医学中心(上海)、上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心获悉,该院神经内科作为牵头单位,正在开展一项面对AADCD的基因治疗研究。截至目前,已经有6名AADCD患儿接受一款名为“VGN-R09b注射液”的基因药物治疗。根据一年来试验用药的结果显示,这6名患儿运动功能得到了不同程度的提升,但其药物疗效仍然在持续随访观测中。

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据介绍,中原食品实验室搭建了“1个中心实验室+6个研究基地+N家科技成果转化基地”的产学研共建组织架构,构建起“实验室+研究生院+孵化器+中试基地+产业基金+产业园区”的全链条科研转化体系,先后开展257项课题研究,突破16项关键技术,发布36项代表性科研成果,达成124项科研项目合作,转化73项技术成果。

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