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AADCD是芳香族L-氨基酸脱羧酶缺乏症的简称。这是一种罕见的常染色体隐性遗传性疾病,属于单基因代谢性疾病。1月15日,澎湃新闻记者从国家儿童医学中心(上海)、上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心获悉,该院神经内科作为牵头单位,正在开展一项面对AADCD的基因治疗研究。截至目前,已经有6名AADCD患儿接受一款名为“VGN-R09b注射液”的基因药物治疗。根据一年来试验用药的结果显示,这6名患儿运动功能得到了不同程度的提升,但其药物疗效仍然在持续随访观测中。
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四是质押融资普惠力度不断加大。全年专利商标质押融资登记金额8539.9亿元,同比增长75.4%。质押登记项目4.2万笔,同比增长49.2%。质押金额1000万元以下的普惠贷款惠及中小微企业2.6万家,同比增长44%。知识产权质押融资成为企业盘活无形资产,筑造市场优势,增强创新发展动能的重要措施。