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截至2023年底,长三角、京津冀、粤港澳大湾区发明专利有效量分别为130.8万件、70.3万件和67.2万件,合计占国内总量的65.6%,分别同比增长21.1%、21.0%和23.2%。世界知识产权组织发布的《2023年全球创新指数》报告显示,深圳—香港—广州集群,北京集群和上海—苏州集群,占据了全球科技集群排名前五中的三席。科技创新深度融入京津冀协同发展、长三角一体化发展、粤港澳大湾区建设等国家重大战略,成为推动产业经济发展的强劲引擎。

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AADCD是芳香族L-氨基酸脱羧酶缺乏症的简称。这是一种罕见的常染色体隐性遗传性疾病,属于单基因代谢性疾病。1月15日,澎湃新闻记者从国家儿童医学中心(上海)、上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心获悉,该院神经内科作为牵头单位,正在开展一项面对AADCD的基因治疗研究。截至目前,已经有6名AADCD患儿接受一款名为“VGN-R09b注射液”的基因药物治疗。根据一年来试验用药的结果显示,这6名患儿运动功能得到了不同程度的提升,但其药物疗效仍然在持续随访观测中。

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    王纪文表示:“这款名为VGN-R09b注射液的基因药物由上海一家本土基因工程技术公司研发,一开始药物研发设计是针对帕金森病治疗,但这款基因治疗药物也针对AADC这个基因,“其实当前在国际上,已经有针对AADCD的基因治疗药物正式上市,即PTC Therapeutics公司生产的AAV基因治疗药物Upstaza,已于2022年7月获得欧盟委员会上市批准,这也是针对AADC缺乏症治疗唯一获批的药物,可以用于18个月及以上确诊为AADCD严重型患者。”

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