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AADCD是芳香族L-氨基酸脱羧酶缺乏症的简称。这是一种罕见的常染色体隐性遗传性疾病,属于单基因代谢性疾病。1月15日,澎湃新闻记者从国家儿童医学中心(上海)、上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心获悉,该院神经内科作为牵头单位,正在开展一项面对AADCD的基因治疗研究。截至目前,已经有6名AADCD患儿接受一款名为“VGN-R09b注射液”的基因药物治疗。根据一年来试验用药的结果显示,这6名患儿运动功能得到了不同程度的提升,但其药物疗效仍然在持续随访观测中。
“此外,农技成果公益性强,例如杂粮新品种,我们这几年也转化,但价格都不高。原因在于,我们面向的农业企业规模较小,还有不少农村合作社,虽然对技术有需求,但承接能力有限。”王亚平解释。“西方发达国家为何转化率高?国家对农业补贴尤其是科技补贴高,而且普遍是农场化种植,承接能力自然较强。近年来,随着农业产业化、市场化程度越来越高,直接技术转让的成果也越来越多。如果直接转让成功了,按照相关规定,收益80%归团队,学院、学校各拿10%。”
对符合条件的配售型保障性住房项目,中央通过现有渠道适当给予补助。将符合条件的保障性住房项目纳入地方政府专项债券支持范围。支持利用住房公积金向缴存职工发放个人住房贷款,在确保贷款资金安全的前提下,在城区常住人口300万以上的大城市试点利用住房公积金发放配售型保障性住房开发贷款。鼓励银行业金融机构按照市场化、法治化原则,提供配售型保障性住房开发贷款和个人住房贷款,专款专用、封闭管理。符合条件的配售型保障性住房项目适用经济适用住房有关税费支持政策。
在接受澎湃新闻记者采访时,上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心神经内科主任王纪文表示,上述这一项临床试验使用的基因治疗药物为国内首次研发、全球第二家治疗AADCD的产品。基于此次初期研究的治疗效果,VGN-R09b注射液也即将向国家药品监督管理局药品评审中心申报临床试验申请,其适应症不仅包括AADCD,还包括受众面更为广泛的帕金森病。