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AADCD是芳香族L-氨基酸脱羧酶缺乏症的简称。这是一种罕见的常染色体隐性遗传性疾病,属于单基因代谢性疾病。1月15日,澎湃新闻记者从国家儿童医学中心(上海)、上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心获悉,该院神经内科作为牵头单位,正在开展一项面对AADCD的基因治疗研究。截至目前,已经有6名AADCD患儿接受一款名为“VGN-R09b注射液”的基因药物治疗。根据一年来试验用药的结果显示,这6名患儿运动功能得到了不同程度的提升,但其药物疗效仍然在持续随访观测中。

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“四下基层”架起了领导干部与基层群众之间的“连心桥”。一方面,基层是党同群众连接的“最后一公里”,涉及人民群众利益的大量决策和工作主要发生在基层,经济社会发展和民生突出的矛盾问题也主要发生在基层,基层强则国家强,基层安则天下安。另一方面,领导干部是党和国家事业发展的“关键少数”,领导干部带头冲在前、干在先,是我们党走向成功的关键,对全党全社会都具有风向标作用。“四下基层”推动领导干部直面基层、深入基层,把基层作为服务群众的主战场,让“关键少数”牵住基层“牛鼻子”,让“坚持大抓基层的鲜明导向”更加鲜明,势必进一步夯实基层基础,推动基层在强国建设、民族复兴的历史进程中发挥更大更好的作用。

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