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建设美丽中国是以习近平同志为核心的党中央着眼人与自然和谐共生现代化建设全局,顺应人民群众对美好生活的期盼作出的重大战略部署。新时代新征程,把美丽中国建设摆在强国建设、民族复兴的突出位置,加快推进人与自然和谐共生的现代化,对我国实现高质量发展、全面建成社会主义现代化强国具有重大意义。

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AADCD是芳香族L-氨基酸脱羧酶缺乏症的简称。这是一种罕见的常染色体隐性遗传性疾病,属于单基因代谢性疾病。1月15日,澎湃新闻记者从国家儿童医学中心(上海)、上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心获悉,该院神经内科作为牵头单位,正在开展一项面对AADCD的基因治疗研究。截至目前,已经有6名AADCD患儿接受一款名为“VGN-R09b注射液”的基因药物治疗。根据一年来试验用药的结果显示,这6名患儿运动功能得到了不同程度的提升,但其药物疗效仍然在持续随访观测中。

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