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AADCD是芳香族L-氨基酸脱羧酶缺乏症的简称。这是一种罕见的常染色体隐性遗传性疾病,属于单基因代谢性疾病。1月15日,澎湃新闻记者从国家儿童医学中心(上海)、上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心获悉,该院神经内科作为牵头单位,正在开展一项面对AADCD的基因治疗研究。截至目前,已经有6名AADCD患儿接受一款名为“VGN-R09b注射液”的基因药物治疗。根据一年来试验用药的结果显示,这6名患儿运动功能得到了不同程度的提升,但其药物疗效仍然在持续随访观测中。
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诸葛亮澳门资料大全“三剑客公司在本土深耕近30年了,为什么一直做不强?从我们科研人员角度看,有没有创新能力不足的制约?”中原食品实验室副主任、乳品与特殊食品团队首席科学家陈树兴说,2022年9月实验室挂牌成立后,他们通过走访,了解到企业的这一需求,双方一拍即合,决定推出一款新产品。