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AADCD是芳香族L-氨基酸脱羧酶缺乏症的简称。这是一种罕见的常染色体隐性遗传性疾病，属于单基因代谢性疾病。1月15日，澎湃新闻记者从国家儿童医学中心（上海）、上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心获悉，该院神经内科作为牵头单位，正在开展一项面对AADCD的基因治疗研究。截至目前，已经有6名AADCD患儿接受一款名为“VGN-R09b注射液”的基因药物治疗。根据一年来试验用药的结果显示，这6名患儿运动功能得到了不同程度的提升，但其药物疗效仍然在持续随访观测中。

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51爆料网今日爆料问题是事物矛盾的表现形式，矛盾是普遍存在的。在福建宁德工作期间，一次在古田县现场办公时，习近平同志强调，“群众提出来的问题不要怕，不要回避，一定要深入到基层去发现问题、面对问题、解决问题。你越是害怕困难、回避困难，困难就越多，群众意见就越大”。坚持问题导向，增强问题意识，敢于正视问题，既是传承弘扬“四下基层”优良作风的内在要求，也是把为民造福落到实处的题中应有之义。