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AADCD是芳香族L-氨基酸脱羧酶缺乏症的简称。这是一种罕见的常染色体隐性遗传性疾病,属于单基因代谢性疾病。1月15日,澎湃新闻记者从国家儿童医学中心(上海)、上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心获悉,该院神经内科作为牵头单位,正在开展一项面对AADCD的基因治疗研究。截至目前,已经有6名AADCD患儿接受一款名为“VGN-R09b注射液”的基因药物治疗。根据一年来试验用药的结果显示,这6名患儿运动功能得到了不同程度的提升,但其药物疗效仍然在持续随访观测中。
竹桌、竹椅、竹架、竹餐盒……走进祥福竹工艺博物馆,访客们为如此丰富的品类感到惊讶。2020年,在政和县政府资助下,祥福竹工艺博物馆成立。“传统观念中,竹制品几乎等同于一次性筷子、牙签等用品。建设竹工艺主题博物馆,让人们看到了竹制品应用的更多可能。”杨忠说。
供应链造血能力的重要性,考验着连锁品牌在三、四线城市的持续扩张能力。为了抢占市场,库迪的大胆尝试还在继续。2024年1月3日,在推出第二品牌茶猫的同时,库迪也正式发布了新的人机协作战略,拟在全球范围的门店规模化推行商业机器人应用,门店营业时间则可延长至24小时。然而,陈墨表示,这一战略在门店的落地暂时还“很难执行”,“因为目前大家都在亏损,一台机械臂成本15万,可能没什么联营商能上。”
王纪文表示:“这款名为VGN-R09b注射液的基因药物由上海一家本土基因工程技术公司研发,一开始药物研发设计是针对帕金森病治疗,但这款基因治疗药物也针对AADC这个基因,“其实当前在国际上,已经有针对AADCD的基因治疗药物正式上市,即PTC Therapeutics公司生产的AAV基因治疗药物Upstaza,已于2022年7月获得欧盟委员会上市批准,这也是针对AADC缺乏症治疗唯一获批的药物,可以用于18个月及以上确诊为AADCD严重型患者。”