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16日至19日,西南地区东部、陕西、华北、黄淮、江淮、江汉、江南等地有较大范围雨雪天气过程。陕西、山西、河北中南部、山东、河南及湖北北部等地有雨转雨夹雪或小到中雪,局地大雪;西南地区东部、江汉、江淮、江南、广西、广东西部等地部分地区有小到中雨,其中江汉、江淮、贵州、云南等地部分地区有大雨,局地暴雨。
王纪文表示:“这款名为VGN-R09b注射液的基因药物由上海一家本土基因工程技术公司研发,一开始药物研发设计是针对帕金森病治疗,但这款基因治疗药物也针对AADC这个基因,“其实当前在国际上,已经有针对AADCD的基因治疗药物正式上市,即PTC Therapeutics公司生产的AAV基因治疗药物Upstaza,已于2022年7月获得欧盟委员会上市批准,这也是针对AADC缺乏症治疗唯一获批的药物,可以用于18个月及以上确诊为AADCD严重型患者。”
“芳香族L-氨基酸脱羧酶(简称AADC)会帮助人体合成血清素和多巴胺,一旦AADC缺乏,人体就没有足够的神经递质通过神经系统发送信号,不但很难控制身体,还会影响心率、血压和体温。”1月15日下午,王纪文在接受澎湃新闻记者采访时表示,通常AADCD患者在出生几个月内就会导致严重残疾和伤害,主要临床表现为运动功能障碍,最简单的抬头、坐、站、走都没办法做到,还伴有智力障碍和自主神经系统症状,可能存在10岁前夭亡的风险。
在谈及中国创新能力时,关冬梅表示,一直以来,阿斯利康致力于成为纽带和桥梁,将国际前瞻的创新药品引进来,并带着中国医药创新力量走出去,以中国产业优势链接全球机遇,为中国及全球患者创造更大价值。她还特别提到,过去几年时间,中国在很多创新药的审批和加速上推出了非常有力的措施,包括对1类创新药物开辟了绿色通道,也加快了对创新药物的评审。同时,中国本土研发创新能力也在不断提升,在世界的话语权也在逐渐增加。